Terapia genética otorga esperanza en el tratamiento del cáncer

En el año 2012 la niña americana  Emily Whitehead que en ese entonces tenía seis años de edad se encontraba al borde de la muerte. La niña tenía una forma de leucemia particularmente agresiva recurrente y resistente a tratamientos convencionales. Su última esperanza era una terapia genética experimental en desarrollo a cargo de investigadores de la Universidad de Pensilvania en los Estados Unidos. En ella, los científicos utilizaron  una técnica llamada CAR-T (sigla en inglés para “receptor quimérico de células T”) para introducir un anticuerpo en células de defensa del organismo del propio paciente, células capaces de reconocer y atacar las células cancerosas. Tratada con células modificadas, Emily, hoy de doce años, se encuentra sin rastros de la enfermedad. La técnica utiliza células del sistema inmunológico del propio paciente para crear una terapia de combate al cáncer. Las células T identifican en la corriente sanguínea las células cancerosas y las destruyen. Se retira una cantidad de sangre del paciente y las células T que forman parte del sistema inmunológico son apartadas de otros componentes sanguíneos. Estas células modificadas son cultivadas y multiplicadas para después ser inyectadas nuevamente en el paciente. Usando un virus los científicos arman las células T con un anticuerpo que reconoce la estructura de las células cancerosas. El resultado exitoso en el caso de Emily y de 52 pacientes llevó a un panel de diez especialistas a recomendar por unanimidad a la Administración de Alimentos y Drogas de los Estados Unidos (FDA). La aprobación del tratamiento la semana pasada  haría de esta la primera terapia genética  con el aval del organismo regulador americano. En total, 63 pacientes jóvenes victimas de leucemia linfoblástica aguda recurrente/refractaria de las células B (otro tipo de célula del sistema inmunológico que tiene en su superficie una proteína llamada CD19, centro de alteración con la técnica CAR-T) fueron inscriptos en este test clínico en el cual recibieron el tratamiento brindado a Emily. Ahora en las manos de la industria farmacéutica Novartis  y bautizado como tisagenlecleucel (CTL019) -La recomendación unánime del panel en favor de CTL019 nos lleva más cerca de potencialmente entregarnos la primera terapia celular aprobada para uso comercial a pacientes con necesidad-celebró Bruno Strigini, presidente de la división de oncología de Novartis en un comunicado-Estamos muy orgullosos de expandir las nuevas fronteras del tratamiento del cáncer y lograr avances en la terapia inmonucelular para niños y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda recurrente/refractaria de las células B y otros pacientes en estado crítico que tienen opciones limitadas. Esperamos trabajar con FDA  a medida que ellos completan la revisión del nuevo tratamiento. La terapia que salvó a Emily y a otros jóvenes no es la única en la que se puede usar la técnica CART ni este tipo de cáncer es el único que llama la atención de los investigadores. Diferentes grupos de científicos de Novartis  y otras organizaciones están desarrollando alternativas de tratamientos usando el método tanto para otras leucemias de tratamiento difícil así como para los llamados “tumores sólidos” como los cánceres de mama, próstata, pulmón y cerebro, entre otros. Científicos del centro de Investigaciones del Cáncer Fred Hutchinson en los Estados Unidos, relataron que el 70% de los pacientes atacados por el tipo más común de leucemia en adultos  vieron su enfermedad mejorar o desaparecer en otro experimento después de recibir la infusión de células T alteradas para reconocer y atacar la proteína CD19 encontrada en la superficie de las células B. En el mes pasado la empresa de biotecnología Celvad anunció resultados de tests pre-clínicos de otra línea de estas células modificadas, llamada CAR-T NKR-2 que mostró ser efectivo en el combate de cánceres de vejiga, páncreas, colorrectal, mamas y ovarios, mas allá de otros tipos de leucemia para los cuales habían sido inicialmente usadas de forma experimental. _Los resultados son todavía incipientes pero con seguridad van a surgir más tratamientos cada vez más personalizados para un cáncer de este tipo, principalmente casos con pronósticos nada alentadores como los tumores de páncreas y cerebro para los cuales no existen actualmente tratamientos específicos o realmente eficaces y al conocerse el diagnóstico queda poco por hacer-considera otro especialista. Sin embargo hay que recordar dadas las recomendaciones de estos especialistas que la terapia debe ser usada como último recurso por tener efectos secundarios peligrosos. Casi todos los pacientes tratados con tisagenlecleucel en el testeo clínico promovido por Novartis, por ejemplo, sufrieron con el llamado síndrome de liberación de citosinas, una respuesta exagerada del sistema inmunológico que provoca graves inflamaciones y puede llevar a la muerte. De todas maneras el síndrome provocado por el tratamiento puede manejarse en el ambiente clínico por lo que la respuesta puede ser considerada buena de modo general.